Dünya çapında prestijiyle bilinen ve sıklıkla “Amerikan Nobeli” olarak adlandırılan Lasker Ödülleri, bu yıl kistik fibrozis tedavisine öncülük eden bilim insanlarına verildi.
Iowa Üniversitesi’nden Dr. Michael Welsh, Vertex Therapeutics’ten Paul Negulescu ve Integro Theranostics’ten Jesús “Tito” González, geliştirdikleri Trikafta tedavisiyle Lasker-DeBakey Klinik Tıbbi Araştırma Ödülü’ne layık görüldü. Üç bilim insanı ayrıca 250 bin dolarlık hibenin sahibi oldu.
Kistik fibroziste devrim: Trikafta
Kistik fibrozis; akciğerler, pankreas ve sindirim sistemi gibi organları etkileyen genetik bir hastalık. Temelinde, hücrelerde iyon ve su geçişini düzenleyen CFTR genindeki mutasyon yatıyor. Bu bozukluk, mukusun kalınlaşmasına ve ciddi solunum ile sindirim sorunlarına yol açıyor.
2019’da onaylanan Trikafta ise bu genetik hatayı hedef alan ilaç kombinasyonu sayesinde hastaların yaşam süresini onlarca yıl uzatabiliyor. Araştırmalara göre, çocukluk veya ergenlik döneminde tedaviye başlayan hastaların yaşam beklentisi ortalama seviyelere yaklaşabiliyor.
Emory Üniversitesi’nden Dr. Eric Sorscher, The New England Journal of Medicine’de yayımlanan makalesinde, 2020-2024 yılları arasında doğan ve tedaviye erişen hastaların tahmini medyan yaşam süresinin 65 yıla ulaştığını belirtti.
Bilimsel yolculuk
1980’ler ve 1990’larda Dr. Welsh’in laboratuvarında yapılan çalışmalar, Trikafta için temel oluşturdu. Dr. González ise iyon akışını gerçek zamanlı takip eden bir sistem geliştirerek, binlerce molekülün hızlı test edilmesine öncülük etti. Dr. Negulescu ise bu moleküllerin klinik adaylara dönüştürülmesi sürecini yönetti.
Trikafta’nın geliştirilmesiyle birlikte akciğer nakillerine duyulan ihtiyaç azaldı, hastane yatışları düştü ve hastaların yaşam kalitesi belirgin şekilde arttı.
Diğer ödüller
Bu yılki Lasker Ödülleri’nde ayrıca:
• Dirk Görlich ve Steven McKnight, hücre içi protein bölgelerinin organizasyonundaki rolleri nedeniyle,
• Lucy Shapiro ise bakteriyel hücrelerin bölünme ve gelişim süreçlerine yönelik 55 yıllık katkıları ve Stanford’daki biyoloji bölümünü kurması sebebiyle ödüllendirildi.
Kaynak: Euronews
